Leser helfen in Worms: große Hoffnung auf Medikament

WORMS - „Diese Hoffnung ist wie ein Lebenselixier“, sagt Nadine Sachse, denn diese neue Therapie verspricht ein unbeschwertes, ein langes Leben. Für Menschen mit Mukoviszidose ist das alles andere als selbstverständlich. Die Monsheimerin Nadine Sachse hat zwei Kinder, die an Mukoviszidose erkrankt sind. Und sie ist bestens vernetzt, über die Regionalgruppe des Mukoviszidose-Vereines, den neuen Patientenbeirat am Klinikum und die sozialen Netzwerke. Gerade dort lesen sie derzeit alles, was sich zur neuen sogenannten Triple-Therapie aus den USA finden lässt. Die Erfahrungsberichte lassen die Herzen höherschlagen. „Patienten berichten, dass sie sich schon nach zwei Wochen so fühlen, als hätten sie nie Mukoviszidose gehabt“, berichtet Nadine Sachse. Sie können wieder ein ganz normales Leben führen, sind leistungsfähig, können einer geregelten Arbeit nachgehen. „Das ist fast wie geheilt.“ Jetzt hoffen die hiesigen Mukoviszidose-Patienten, dass das Medikament auch hierzulande zugelassen wird. Im kommenden Jahr könnte es so weit sein.

Es gibt rund 2000 verschiedene Mutationen bei der Mukoviszidose. Nadine Sachses Kinder haben eine Form der Mukoviszidose, die sehr gut erforscht ist und bei der es seit wenigen Jahren schon ein hierzulande zugelassenes Medikament gibt, das ihnen hilft und die Krankheit zumindest eindämmt. Das gilt für viele andere nicht, sie hoffen auf die neue Triple-Therapie.

Professor Dr. Heino Skopnik, Chefarzt in der Kinderklinik, hofft mit ihnen. Denn tatsächlich könnte das neue Medikament 90 Prozent der Mukoviszidose-Patienten helfen. Allein in Deutschland gibt es rund 6000 Mukoviszidose-Kranke. Deswegen die große Euphorie.

Einschränkend muss Skopnik nur sagen, dass diese Therapie nicht heilt, nicht repariert, was durch die Krankheit bereits geschädigt ist. Aber sie verspricht eben eine ganz andere Lebensqualität. Und noch etwas sieht der Chefarzt der Kinderklinik kritisch. Die neue Therapie wird pro Patient voraussichtlich 100 000 bis 150 000 Euro im Jahr kosten. Da kommen allein in Deutschland mehr als 500 Millionen Euro zusammen. „So viel Forschungsmittel hat der Pharmakonzern vermutlich nicht aufgewendet“, sagt Skopnik vorsichtig. Auch heute bereits in Deutschland zugelassene Medikamente für manche Mukoviszidose-Arten sind alles andere als billig, 10 000 Euro im Monat pro Patient sind es in etwa. Aber sie helfen den Patienten eben, ein längeres, lebenswertes Leben zu führen.

Die Mukoviszidose ist eine erbliche Stoffwechselerkrankung, die bislang nicht heilbar ist. Bei ihr sind Transportkanäle an der Oberfläche von Zellen defekt, die normalerweise dafür sorgen, dass Wasser aus der Zelle heraus tritt und etwa Schleimhäute befeuchtet werden. Wer an Mukoviszidose erkrankt, bei dem bildet sich ein zähflüssiger Schleim, der vor allem die Lunge verklebt. Die Lungenleistung lässt immer mehr nach, die Krankheit führt am Ende zum Tod.

Die WZ unterstützt mit ihrer Aktion „Leser helfen“ die Kinderklinik dabei, die Ergospirometrie insbesondere für lungenkranke Kinder und Jugendliche wie Mukoviszidose-Patienten, aber auch für herzkranke Kinder einsetzen zu können. Mit ihr wird neben den Messungen der Herzaktivität und der Atemtätigkeit die Konzentration von Sauerstoff und Kohlendioxid in der Atemluft gemessen unter körperlicher Anstrengung. Der Vorteil ist, dass damit nicht nur die aktuelle Lungen- und Herzfunktion gemessen werden kann, sondern auch das Potenzial des Patienten, also seine erreichbare Leistungsfähigkeit.